我国罕见病治疗药物临床可及性仍面临挑战|即时

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在人口基数庞大的中国，罕见病其实并不“罕见”。

2月25日，弗若斯特沙利文联合北京病痛挑战公益基金会发布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》（下称《报告》）。《报告》指出，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，我国有近2000万患者与罕见病作斗争。随着国家制度安排对地方罕见病保障政策的进一步规范，在新的政策环境下，地方罕见病保障机制的探索也进入一个新时期。

沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化在接受《华夏时报》记者采访时表示，目前地方保障解决的核心痛点是目录外的罕见病高值药保障，着重针对未纳入目录的罕见病高值创新药进行保障，能够一定程度上缓解部分需要用罕见病高值药患者的经济负担。

我国罕见病治疗药物临床可及仍面临挑战

由于诊疗不便，药物获得存在困难等原因，罕见病治疗比例低。据统计，90%以上的罕见病仍缺少可治疗药物和诊疗方法。

根据中国罕见病联盟对33种罕见病、共20,804名患者的调研，有近三分之一的患者目前没有接受治疗或从来未接受过治疗。这部分人群中，又有大约一半的患者因医药费用太贵无法负担而从未进行治疗或放弃治疗。

在药物可及性上，我国罕见病药物相对短缺且主要依赖进口，进口药物价格昂贵，且大部分药物没有被医疗保障体系覆盖，大部分患者无力承担。

《报告》指出，为解决罕见病患者群体迫切的用药问题，我国政府出台一系列鼓励罕见病药物研发上市的政策举措，在丰富罕见病药物品种方面取得了一定的进展。近5年，我国罕见疾病药物上市数量呈现明显上升态势，但相较于美国数量仍然较少。

2023年1月18日，国家医保局公布的名单显示，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病，极大地降低了罕见病患者的负担。

关键词： 治疗药物 上市数量