今日聚焦!定价280万美元！“史上最贵药”获批在美上市，中国企业也在研发

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当地时间8月17日，美国FDA批准了蓝鸟生物的Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血，这是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。

Zynteglo的定价高达280万美元，已超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价210万美元），一跃成为“史上最贵药”。

此次在美获批上市之前，该药于2019年5月已获批欧盟上市，彼时的定价接近180万美元左右，但商业化拓展不佳，此次的定价更加高昂，蓝鸟生物的商业化将如何开展？

β-地中海贫血是遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，目前中国企业也正在开发新的基因疗法药物中。

定价为何高达280万美元

作为Zynteglo的研发厂家，蓝鸟生物是美国一家从事研发治疗严重遗传性疾病和癌症基因疗法的企业。

β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。

Zynteglo属于一次性基因疗法，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，恢复红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求，在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。

蓝鸟生物方面表示，根据目前的护理标准，输血依赖型的β-地中海贫血患者每两到五周需要输一次红细胞，相对于普通人群，可能会失去几十年的生命。在美国，β-地中海贫血患者总的医疗费用可能高达640万美元，每名患者每年的平均医疗保健成本是普通人群的23倍。据该公司估计，美国约有1300-1500人患有β-地中海贫血疾病。

关键词： 地中海贫血 基因疗法 血红蛋白